| 제목 | PMC-403 FDA 희귀의약품(ODD)지정
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| 참고 | 안내문
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* PMC-403 FDA 희귀의약품(ODD)지정에 대해 알려드립니다.
주주여러분께
안녕하십니까, 파멥신 IR팀입니다.
파멥신은 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈관정상화 후보물질 ‘PMC-403'의 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(OrphanDrug Designation, ODD)을 받았습니다.
‘PMC-403'은 TIE2 활성 항체로 질환성 신생혈관 치료용 후보물질입니다. TIE2는 내피세포에 발현하는 수용체로 신생혈관생성, 세포 간 부착(Junction) 등을 조절하는 역할을 합니다. PMC-403은 TIE2 수용체를 활성화시켜 혈관의 구조를 개선하고 비정상적인 혈관을 안정화하는 기능을 가집니다. 이러한 기능은 혈관문제로 발생되는 다양한 질환의 치료에 적용할 수 있을 것으로 기대합니다.
지난 2020년 8월 미국 국립보건원(NIH)과 질환성 신생혈관 치료용 후보물질 ‘PMC-403'에 대한 연구 협약을 체결한 바 있습니다.
NIH 산하 미국 국립 알레르기·전염병 연구소(NIAID)의 폐·혈관염증 분야 임상 총괄 책임자인 커크 드루이 박사는 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome) 재발 치료의 돌파구를 찾고 싶어했고, 파멥신의 혈관정상화 신약후보물질인 PMC-403에 큰 기대감을 보였습니다. 두 기관은 전신 모세혈관 누출 증후군(이하 SCLS)에 대한 PMC-403의 치료 효능을 평가하는 전임상을 진행하고 있습니다.
‘SCLS’는 일시적 전신 혈관내피세포의 기능 이상에 의해 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결체조직으로 급격하게 빠져나가 장기 손상을 유발하는 중증 전신 질환입니다. 인구 100만 명당 1명 미만의 발병률을 가진 매우 드문 질병으로, 코로나19백신 부작용을 통해 알려진 바 있습니다.
‘SCLS’는 치료제는 고사하고 질환 동물모델조차 없는 희귀질환이지만, 파멥신과 NIH의 노력으로 이제 조금씩 그 성과들이 도출되고 있으며 이번 FDA의 희귀의약품(ODD) 지정은 ‘SCLS’ 치료제 탄생의 첫걸음입니다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 환자수가 20만명 미만인 난치병 혹은 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 장려하는 제도입니다.
적은 환자 수로 인해 제약 회사들이 제품 개발 및 판매에 관심을 갖지 않아 희귀의약품 개발기업에게 임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매 허가 심사 비용 면제, 판매 허가 후 7년 간 미국시장 독점권 등 다양한 혜택이 제공됩니다. 경쟁 업체들의 시장 진입 장벽을 높이는 희귀의약품 개발 장려 정책으로 희귀의약품 시장은 가파르게 성장하고 있습니다.
또한, 희귀의약품의 특성상 FDA의 신속심사 프로그램의 조건에 부합하는 경우가 많아 대부분의 희귀의약품이 신속 심사 프로그램을 통해 시판허가가 가능합니다. 신속 심사 프로그램을 활용하는 경우 FDA 심사관의 의견을 개발에 반영할 수 있고, 적은 인원으로 임상진행이 가능하여 개발시간을 단축할 수 있는 이점이 있습니다.
Evaluate Pharma 자료에 따르면, 전 세계 희귀의약품 시장은 ‘21년 약 1,600억 달러(약 201조 원)에서 ‘26년 약 2800억 달러(약 352조 원)으로 연평균 12% 의 성장률을 보이고 있으며, ‘26년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예상됩니다.
‘PMC-403'은 현재 국내 식약처에 신생혈관성 연령관련 황반변성(Neovascular Age-related Macular Degeneration) 환자를 대상으로 하는 1상 임상시험 IND를 제출하고 임상 승인을 기다리고 있습니다. 전 세계적으로 인체에 투여된 적 없는 ‘First in Class’ 물질로 아직 기술이전이 실현되지는 않았지만, PMC-403의 임상 1상 결과를 기다리는 파트너사가 많습니다. 이번 임상 1상을 통해 'PMC-403'의 인체 안전성이 확보된다면 신생혈관성 연령관련 황반변성(nAMD)을 시작으로 다른 수많은 혈관성 질환 치료제로서의 잠재 가치가 극대화될 수 있을 것으로 기대합니다.
임상1상 IND 승인, 첫 환자 투약 소식도 빠르게 전해드릴 수 있도록 최선을 다하겠습니다.
감사합니다.
파멥신 올림.
* PMC-403 FDA 희귀의약품(ODD)지정에 대해 알려드립니다.
주주여러분께
안녕하십니까, 파멥신 IR팀입니다.
파멥신은 지난 21일 미국 식품의약국(FDA)으로부터 혈관정상화 후보물질 ‘PMC-403'의 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome, SCLS) 적응증에 대해 희귀의약품 지정(OrphanDrug Designation, ODD)을 받았습니다.
‘PMC-403'은 TIE2 활성 항체로 질환성 신생혈관 치료용 후보물질입니다. TIE2는 내피세포에 발현하는 수용체로 신생혈관생성, 세포 간 부착(Junction) 등을 조절하는 역할을 합니다. PMC-403은 TIE2 수용체를 활성화시켜 혈관의 구조를 개선하고 비정상적인 혈관을 안정화하는 기능을 가집니다. 이러한 기능은 혈관문제로 발생되는 다양한 질환의 치료에 적용할 수 있을 것으로 기대합니다.
지난 2020년 8월 미국 국립보건원(NIH)과 질환성 신생혈관 치료용 후보물질 ‘PMC-403'에 대한 연구 협약을 체결한 바 있습니다.
NIH 산하 미국 국립 알레르기·전염병 연구소(NIAID)의 폐·혈관염증 분야 임상 총괄 책임자인 커크 드루이 박사는 전신 모세혈관 증후군(Systemic Capillary Leak Syndrome) 재발 치료의 돌파구를 찾고 싶어했고, 파멥신의 혈관정상화 신약후보물질인 PMC-403에 큰 기대감을 보였습니다. 두 기관은 전신 모세혈관 누출 증후군(이하 SCLS)에 대한 PMC-403의 치료 효능을 평가하는 전임상을 진행하고 있습니다.
‘SCLS’는 일시적 전신 혈관내피세포의 기능 이상에 의해 체액과 단백질 등이 혈관 내에서 결체조직으로 급격하게 빠져나가 장기 손상을 유발하는 중증 전신 질환입니다. 인구 100만 명당 1명 미만의 발병률을 가진 매우 드문 질병으로, 코로나19백신 부작용을 통해 알려진 바 있습니다.
‘SCLS’는 치료제는 고사하고 질환 동물모델조차 없는 희귀질환이지만, 파멥신과 NIH의 노력으로 이제 조금씩 그 성과들이 도출되고 있으며 이번 FDA의 희귀의약품(ODD) 지정은 ‘SCLS’ 치료제 탄생의 첫걸음입니다.
FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 환자수가 20만명 미만인 난치병 혹은 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 장려하는 제도입니다.
적은 환자 수로 인해 제약 회사들이 제품 개발 및 판매에 관심을 갖지 않아 희귀의약품 개발기업에게 임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매 허가 심사 비용 면제, 판매 허가 후 7년 간 미국시장 독점권 등 다양한 혜택이 제공됩니다. 경쟁 업체들의 시장 진입 장벽을 높이는 희귀의약품 개발 장려 정책으로 희귀의약품 시장은 가파르게 성장하고 있습니다.
또한, 희귀의약품의 특성상 FDA의 신속심사 프로그램의 조건에 부합하는 경우가 많아 대부분의 희귀의약품이 신속 심사 프로그램을 통해 시판허가가 가능합니다. 신속 심사 프로그램을 활용하는 경우 FDA 심사관의 의견을 개발에 반영할 수 있고, 적은 인원으로 임상진행이 가능하여 개발시간을 단축할 수 있는 이점이 있습니다.
Evaluate Pharma 자료에 따르면, 전 세계 희귀의약품 시장은 ‘21년 약 1,600억 달러(약 201조 원)에서 ‘26년 약 2800억 달러(약 352조 원)으로 연평균 12% 의 성장률을 보이고 있으며, ‘26년에는 희귀의약품 매출이 전체 처방의약품 시장의 20%를 차지할 것으로 예상됩니다.
‘PMC-403'은 현재 국내 식약처에 신생혈관성 연령관련 황반변성(Neovascular Age-related Macular Degeneration) 환자를 대상으로 하는 1상 임상시험 IND를 제출하고 임상 승인을 기다리고 있습니다. 전 세계적으로 인체에 투여된 적 없는 ‘First in Class’ 물질로 아직 기술이전이 실현되지는 않았지만, PMC-403의 임상 1상 결과를 기다리는 파트너사가 많습니다. 이번 임상 1상을 통해 'PMC-403'의 인체 안전성이 확보된다면 신생혈관성 연령관련 황반변성(nAMD)을 시작으로 다른 수많은 혈관성 질환 치료제로서의 잠재 가치가 극대화될 수 있을 것으로 기대합니다.
임상1상 IND 승인, 첫 환자 투약 소식도 빠르게 전해드릴 수 있도록 최선을 다하겠습니다.
감사합니다.
파멥신 올림.