| 제목 | 파멥신, 2021년 1분기 FAQ |
| 참고 | FAQ |
F A Q
저희 파멥신은 지난 1분기 기관투자자, 애널리스트, 기자들을 대상으로 IR을 진행하였습니다. IR을 진행하면서 자주 받은 질문을 FAQ (Frequently Asked Questions)로 정리했습니다.
작성일: 2021년 4월 19일
작성자: ㈜ 파멥신
Q1: 전임상 물질들의 임상 진행 상황은?
A: 파멥신은 2020년부터 PMC-309, PMC-402, PMC-403 등 3개의 전임상 물질에 대해 2021-2022년 임상진입 목표로 연구개발을 진행 중에 있었습니다. 해당 파이프라인의 임상진입 시기는 파멥신의 목표보다 약 6개월에서 9개월 정도 늦어질 듯 합니다
위의 3가지 파이프라인은 현재 허가된 치료제가 없는 혁신신약(First-in-class) 후보 물질 입니다. 다시 말해 파멥신은 이 물질들에 대한 임상을 준비하면서 전 세계에서 아무도 가보지 않은 길을 걷고 있습니다. 그렇다 보니, 예상치 못한 도전들을 맞이 하게 되고 이런 도전들을 극복하는 과정에서 목표 달성이 지연되는 일이 자주 발생합니다.
이러한, 신약개발 과정에서 발생하는 고유의 도전뿐 아니라 지난 1년여 기간에는 코로나 발생으로 인해 목표한 마일스톤을 달성하는데 더욱 큰 어려움을 겪고 있습니다. 전 세계적으로 급증한 코로나 백신 및 치료제 개발은 이미 예정되어 있던 신약개발을 지연 시키고 있습니다. 예를 들면 갑자기 늘어난 코로나 관련 전임상 실험으로 원숭이를 구하기가 어려운 실정입니다. 원숭이 실험은 임상진입 직전 약의 안전성과 용량을 결정하기 위한 필수적인 과정입니다.
여러 가지 어려움에도 불구 파멥신의 전 임직원은 목표를 하루라도 앞당기기 위해 노력하고 있습니다. 앞서 언급한 3개의 전임상 물질들은 모두 2022년도에 임상이 시작될 것으로 예상 됩니다.
Q2: 올린베시맙과 키트루다 전이성 삼중음성 유방암(mTNBC) 병용임상 2a의 가치는?
A: mTNBC 임상2a상의 주요한 목표는 임상1b상에서 확인된 매우 높은 반응률 (ORR 50%)을 보다 많은 환자에서 확인하는 것입니다..
최근 들어 mTNBC관련 면역항암제가 승인되고 있지만, PD-L1 발현 양성이거나 수술이 불가한 환자에 국한되어 허가되는 등 아직 mTNBC 분야에 대한 미충족 수요가 여전히 존재합니다.
임상2a에서 임상 1b상과 같은 높은 반응률이 확인될 경우 유방암 중 예후가 가장 좋지 않은 mTNBC 치료제로서 진입 가능성이 매우 커질 수 있어 기술이전이 될 가능성 역시 높아집니다.
또한, 기존에 확인된 키트루다 단독 대비 올린베시맙 병용의 항암효과가 확인됨으로써, 삼중음성유방암이외에 다른 미충족 항암 분야로 병용투여를 확대해 갈 수 있으며 이런 적응증에 대한 시장진입도 바라볼 수 있는 매우 중요한 임상이라고 할 수 있습니다.
Q3: 파멥신의 주요 임상들을 주로 호주에서 하는 이유는?
A: 호주에서의 임상시험은 우수한 환경과 제도적인 지원 등을 포함하여 아래와 같은 5가지 장점이 있습니다.
첫째, 호주에서는 임상시험에 소요되는 연구비의 최대 45%까지 세금 공제를 받을 수 있어 연구 비용을 절약할 수 있습니다.
둘째, 호주 인체연구윤리위원회 (HREC)에서의 임상시험 허가 절차가 상대적으로 빨라서 임상을 빨리 진행 할 수 있습니다.
셋째, 호주에서 얻은 임상데이터는 미국 FDA에서 인정 받을 정도로 데이터의 신뢰도가 높습니다.
넷째, 국제적으로 인정받는 수준의 의료시설 및 의료진이 있어 임상 진행이 매우 수월합니다.
마지막으로 호주는 한국과 유사한 시간대에 있어 현지 의료진과의 의사소통이 매우 쉽고 임상시험을 관리하기가 쉽습니다.
이러한 여러 장점으로 인하여 파멥신의 임상들이 주로 호주에서 진행되고 있습니다. 향후에는 다른 임상들 또한 진행 될 예정으로 빠른 환자모집과 임상결과 도출을 위해 미국, 유럽, 호주, 한국 등 다양한 국가에서도 진행될 예정입니다.
Q4: 항-VISTA 기전(PMC-309) 연구개발 현황 및 파멥신의 개발전략은?
A: PMC-309는 T세포 면역 활성을 유도하는 VISTA 타겟 면역항암제이고, 현재 항-VISTA 기전을 보유한 물질 중에는 허가된 약물이 없다는 점에서, 혁신신약(First-in-Class)으로 기대되고 있습니다 PMC-309는 현재 2022[파님1] 년 임상진입을 목표로 임상을 위한 시료준비는 마친 상태이며 현재 독성시험과 용량시험을 준비하고 있습니다.
기존 PD-1, PD-L1 계열 약물은 T세포를 직접 표적하는 것과 달리 T세포를 억제하는 골수유래 억제세포(MDSC)에 발현된 VISTA에 붙어 면역세포가 암세포를 공격하게 한다는 점에서 차별성을 가집니다.
VISTA 타겟 면역항암제는 2016년 ImmuNext와 Johnson & Johnson의 협업으로 진행된 임상에서 사이토카인 폭풍 안전성 이슈로 임상이 종료되고 해당 물질이 반환된 이후 주춤했으나 최근 Curis사가 동일 물질을 재도입하며 개발 가능성이 확인된 바 있습니다.
현재 VISTA 타겟 면역항암제는 2개의 임상1상 단계와 8개의 전임상 파이프라인이 진행되고 있으며, 그 중 Curis사가 제일 앞서가고 있습니다. Curis의 CI-8993은 2020년 7월 임상 1상이 개시되어 현재 환자 모집 중이며, 그 외 경쟁사 파이프라인 대부분이 전임상 단계로 PMC-309는 늦지 않은 개발 속도를 가지고 있습니다.
기존 면역관문저해제의 반응 및 내성으로 인한 제한점을 극복하기 위해 다양한 임상들이 진행 중이지만 뚜렷한 결과를 내지 못하고 있는 상황에서 기존 면역관문저해제와 기전이 중복되지 않는 새로운 치료제에 대한 수요는 갈수록 증가하고 있습니다. 실제로, 그 기대감은 파멥신이 참여한 파트너링이나 학회에서 관계자들에게 PMC-309를 소개한 이후 연구가 진행되는 과정마다 데이터를 요청하는 수요가 급증하고 있는 것으로 확인할 수 있었습니다.
Q5: 파멥신의 기술이전 관련 전략은?
A: 파멥신은 보유한 모든 파이프라인 자산들을 최대한 빨리 기술 이전하는 것을 목표로 하고 있습니다. 그리고 임상은 물질의 가치를 높이기 위해서 진행하되 임상2상내에서 기술이전을 원칙으로 하고 있습니다.
올린베시맙의 경우 MSD와 진행하는 mTNBC 임상2a를 올해 상반기 안에 시작하고 더 많은 환자군을 대상으로 유의미한 데이터를 얻고자 합니다. 임상 2상에서 임상 1b상과 비슷한 결과가 관찰된다면 기술이전에 대한 가능성이 매우 높아질 것으로 기대합니다.
당사는 MSD 외에도 올린베시맙과 같은 신생혈관 저해 물질을 포트폴리오에 추가하고자 하는 글로벌 제약사 및 중견 기업들을 파악하고 있으며 이들과의 협력 가능성도 배제하지 않고 있습니다.
파멥신의 전임상 물질인 PMC-309/403/402은 모두 혁신신약(First-in-class) 물질입니다. 현재 임상을 준비하고 있고 내년에 임상 진입 예정입니다. First-in-class 물질은 임상 전에 실시하는 독성시험을 마치고 기술 이전을 하는 경우도 많습니다. 이 세가지 물질 모두 올해 독성시험에 진입 할 예정이라 이들의 조기 기술이전을 조심스럽게 기대합니다.
F A Q
저희 파멥신은 지난 1분기 기관투자자, 애널리스트, 기자들을 대상으로 IR을 진행하였습니다. IR을 진행하면서 자주 받은 질문을 FAQ (Frequently Asked Questions)로 정리했습니다.
작성일: 2021년 4월 19일
작성자: ㈜ 파멥신
Q1: 전임상 물질들의 임상 진행 상황은?
A: 파멥신은 2020년부터 PMC-309, PMC-402, PMC-403 등 3개의 전임상 물질에 대해 2021-2022년 임상진입 목표로 연구개발을 진행 중에 있었습니다. 해당 파이프라인의 임상진입 시기는 파멥신의 목표보다 약 6개월에서 9개월 정도 늦어질 듯 합니다
위의 3가지 파이프라인은 현재 허가된 치료제가 없는 혁신신약(First-in-class) 후보 물질 입니다. 다시 말해 파멥신은 이 물질들에 대한 임상을 준비하면서 전 세계에서 아무도 가보지 않은 길을 걷고 있습니다. 그렇다 보니, 예상치 못한 도전들을 맞이 하게 되고 이런 도전들을 극복하는 과정에서 목표 달성이 지연되는 일이 자주 발생합니다.
이러한, 신약개발 과정에서 발생하는 고유의 도전뿐 아니라 지난 1년여 기간에는 코로나 발생으로 인해 목표한 마일스톤을 달성하는데 더욱 큰 어려움을 겪고 있습니다. 전 세계적으로 급증한 코로나 백신 및 치료제 개발은 이미 예정되어 있던 신약개발을 지연 시키고 있습니다. 예를 들면 갑자기 늘어난 코로나 관련 전임상 실험으로 원숭이를 구하기가 어려운 실정입니다. 원숭이 실험은 임상진입 직전 약의 안전성과 용량을 결정하기 위한 필수적인 과정입니다.
여러 가지 어려움에도 불구 파멥신의 전 임직원은 목표를 하루라도 앞당기기 위해 노력하고 있습니다. 앞서 언급한 3개의 전임상 물질들은 모두 2022년도에 임상이 시작될 것으로 예상 됩니다.
Q2: 올린베시맙과 키트루다 전이성 삼중음성 유방암(mTNBC) 병용임상 2a의 가치는?
A: mTNBC 임상2a상의 주요한 목표는 임상1b상에서 확인된 매우 높은 반응률 (ORR 50%)을 보다 많은 환자에서 확인하는 것입니다..
최근 들어 mTNBC관련 면역항암제가 승인되고 있지만, PD-L1 발현 양성이거나 수술이 불가한 환자에 국한되어 허가되는 등 아직 mTNBC 분야에 대한 미충족 수요가 여전히 존재합니다.
임상2a에서 임상 1b상과 같은 높은 반응률이 확인될 경우 유방암 중 예후가 가장 좋지 않은 mTNBC 치료제로서 진입 가능성이 매우 커질 수 있어 기술이전이 될 가능성 역시 높아집니다.
또한, 기존에 확인된 키트루다 단독 대비 올린베시맙 병용의 항암효과가 확인됨으로써, 삼중음성유방암이외에 다른 미충족 항암 분야로 병용투여를 확대해 갈 수 있으며 이런 적응증에 대한 시장진입도 바라볼 수 있는 매우 중요한 임상이라고 할 수 있습니다.
Q3: 파멥신의 주요 임상들을 주로 호주에서 하는 이유는?
A: 호주에서의 임상시험은 우수한 환경과 제도적인 지원 등을 포함하여 아래와 같은 5가지 장점이 있습니다.
첫째, 호주에서는 임상시험에 소요되는 연구비의 최대 45%까지 세금 공제를 받을 수 있어 연구 비용을 절약할 수 있습니다.
둘째, 호주 인체연구윤리위원회 (HREC)에서의 임상시험 허가 절차가 상대적으로 빨라서 임상을 빨리 진행 할 수 있습니다.
셋째, 호주에서 얻은 임상데이터는 미국 FDA에서 인정 받을 정도로 데이터의 신뢰도가 높습니다.
넷째, 국제적으로 인정받는 수준의 의료시설 및 의료진이 있어 임상 진행이 매우 수월합니다.
마지막으로 호주는 한국과 유사한 시간대에 있어 현지 의료진과의 의사소통이 매우 쉽고 임상시험을 관리하기가 쉽습니다.
이러한 여러 장점으로 인하여 파멥신의 임상들이 주로 호주에서 진행되고 있습니다. 향후에는 다른 임상들 또한 진행 될 예정으로 빠른 환자모집과 임상결과 도출을 위해 미국, 유럽, 호주, 한국 등 다양한 국가에서도 진행될 예정입니다.
Q4: 항-VISTA 기전(PMC-309) 연구개발 현황 및 파멥신의 개발전략은?
A: PMC-309는 T세포 면역 활성을 유도하는 VISTA 타겟 면역항암제이고, 현재 항-VISTA 기전을 보유한 물질 중에는 허가된 약물이 없다는 점에서, 혁신신약(First-in-Class)으로 기대되고 있습니다 PMC-309는 현재 2022[파님1] 년 임상진입을 목표로 임상을 위한 시료준비는 마친 상태이며 현재 독성시험과 용량시험을 준비하고 있습니다.
기존 PD-1, PD-L1 계열 약물은 T세포를 직접 표적하는 것과 달리 T세포를 억제하는 골수유래 억제세포(MDSC)에 발현된 VISTA에 붙어 면역세포가 암세포를 공격하게 한다는 점에서 차별성을 가집니다.
VISTA 타겟 면역항암제는 2016년 ImmuNext와 Johnson & Johnson의 협업으로 진행된 임상에서 사이토카인 폭풍 안전성 이슈로 임상이 종료되고 해당 물질이 반환된 이후 주춤했으나 최근 Curis사가 동일 물질을 재도입하며 개발 가능성이 확인된 바 있습니다.
현재 VISTA 타겟 면역항암제는 2개의 임상1상 단계와 8개의 전임상 파이프라인이 진행되고 있으며, 그 중 Curis사가 제일 앞서가고 있습니다. Curis의 CI-8993은 2020년 7월 임상 1상이 개시되어 현재 환자 모집 중이며, 그 외 경쟁사 파이프라인 대부분이 전임상 단계로 PMC-309는 늦지 않은 개발 속도를 가지고 있습니다.
기존 면역관문저해제의 반응 및 내성으로 인한 제한점을 극복하기 위해 다양한 임상들이 진행 중이지만 뚜렷한 결과를 내지 못하고 있는 상황에서 기존 면역관문저해제와 기전이 중복되지 않는 새로운 치료제에 대한 수요는 갈수록 증가하고 있습니다. 실제로, 그 기대감은 파멥신이 참여한 파트너링이나 학회에서 관계자들에게 PMC-309를 소개한 이후 연구가 진행되는 과정마다 데이터를 요청하는 수요가 급증하고 있는 것으로 확인할 수 있었습니다.
Q5: 파멥신의 기술이전 관련 전략은?
A: 파멥신은 보유한 모든 파이프라인 자산들을 최대한 빨리 기술 이전하는 것을 목표로 하고 있습니다. 그리고 임상은 물질의 가치를 높이기 위해서 진행하되 임상2상내에서 기술이전을 원칙으로 하고 있습니다.
올린베시맙의 경우 MSD와 진행하는 mTNBC 임상2a를 올해 상반기 안에 시작하고 더 많은 환자군을 대상으로 유의미한 데이터를 얻고자 합니다. 임상 2상에서 임상 1b상과 비슷한 결과가 관찰된다면 기술이전에 대한 가능성이 매우 높아질 것으로 기대합니다.
당사는 MSD 외에도 올린베시맙과 같은 신생혈관 저해 물질을 포트폴리오에 추가하고자 하는 글로벌 제약사 및 중견 기업들을 파악하고 있으며 이들과의 협력 가능성도 배제하지 않고 있습니다.
파멥신의 전임상 물질인 PMC-309/403/402은 모두 혁신신약(First-in-class) 물질입니다. 현재 임상을 준비하고 있고 내년에 임상 진입 예정입니다. First-in-class 물질은 임상 전에 실시하는 독성시험을 마치고 기술 이전을 하는 경우도 많습니다. 이 세가지 물질 모두 올해 독성시험에 진입 할 예정이라 이들의 조기 기술이전을 조심스럽게 기대합니다.